FDA одобрила Isembyld (апитегромаб) компании Scholar Rock — первый препарат для лечения СМА, непосредственно нацеленный на потерю мышечной ткани. Препарат блокирует миостатин и применяется у взрослых и детей от двух лет одновременно с терапией, воздействующей на SMN2. В исследовании III фазы у детей 2–12 лет Isembyld улучшал моторную функцию: значимое улучшение показали 34,2% пациентов против 13,5% на плацебо.

Новости фармы. Подписаться