📌ژن‌درمانی جدید برای پارکینسون؛ تلاش برای بازسازی تولید دوپامین در مغز

🔹️پژوهشگران در یک مطالعه فاز ۱، روش ژن‌درمانی جدیدی به نام BBM-P002 را برای بیماران مبتلا به پارکینسون متوسط تا پیشرفته بررسی کردند. در این روش، یک ناقل ویروسی به نام AAVT42 مستقیماً به ناحیه پوتامن مغز تزریق شد تا دو ژن مرتبط با تولید دوپامین، یعنی TH و AADC، را به سلول‌ها منتقل کند. هدف این است که مغز بتواند مسیر تولید دوپامین را فعال‌تر کند و وابستگی به تأمین دوپامین از طریق داروهایی مانند لوودوپا کاهش یابد.

🔸️در این مطالعه، ۱۰ بیمار تحت درمان قرار گرفتند و نتایج ۱۲ ماهه عمدتاً بر ایمنی و تحمل‌پذیری متمرکز بود. پژوهشگران هیچ سمیت محدودکننده دوز یا عارضه جدی مرتبط با درمان مشاهده نکردند و عوارض گزارش‌شده عمدتاً خفیف و گذرا بودند. با این حال، چون این پژوهش فاز ۱ و با تعداد بسیار کمی از بیماران انجام شده، هنوز نمی‌توان درباره اثربخشی قطعی یا درمان پارکینسون نتیجه‌گیری کرد؛ نتایج فعلی بیشتر نشان می‌دهد که این روش از نظر ایمنی، ارزش ادامه بررسی در مطالعات بزرگ‌تر را دارد.