🧬 Одна инъекция - и «плохой» холестерин снижен на год!

Экспериментальная терапия CTX310 показала обнадёживающие результаты: после однократного внутривенного введения снижение холестерина и триглицеридов сохранялось спустя 12 месяцев.
В исследовании участвовали 15 человек с нарушениями липидного обмена, которые недостаточно хорошо поддавались обычным лекарствам. У получивших самую высокую дозу уровень «плохого» холестерина снизился в среднем на 52,5%, а триглицеридов — на 47,8%. Серьёзных нежелательных явлений, связанных с терапией, за год не зарегистрировали.


Почему это важно?
🔹 Избыток «плохого» холестерина (LDL, или ЛПНП) способствует образованию бляшек в стенках артерий, повышая риск инфаркта и инсульта.
🔹 Триглицериды — другой вид жиров: организм запасает в них энергию из пищи. Их повышенный уровень, особенно вместе с высоким LDL, связан с повышенным риском сердечно-сосудистых заболеваний.

CTX310 доставляет в клетки печени генетические «ножницы» CRISPR-Cas9. Они выключают ген ANGPTL3, участвующий в регулировании обмена жиров. В результате снижаются оба показателя.

Пока прошла первая фаза испытаний на небольшой группе людей. Как долго сохранятся эффект и безопасность и уменьшится ли число инфарктов , ещё предстоит выяснить. За участниками планируют наблюдать ещё 15 лет. Но год устойчивого эффекта после одного введения - это уже важный результат.

#медицина #гены