↗️Дефицит орнитинтранскарбамилазы — редкое генетическое состояние, при котором печень не может выводить аммиак. Организм не успевает нейтрализовать продукты распада белка, из-за чего токсичные вещества начинают накапливаться. Это может приводить к головным болям, рвоте, судорогам и тяжелым нарушениям работы мозга.

Чтобы устранить саму причину, врачи применили технологию CRISPR — инструмент, который точечно исправляет ошибки в ДНК.

📹 Как этот подход изменил жизнь новорожденного малыша — смотрите в видео.