Лапа известна своей любовью к самым дорогим препаратам в мире. Лапа их отслеживает 😋 Очередной рейтинг головокружительных цен и технологий.

Топ – 4 самых дорогих препаратов на декабрь 2022

1️⃣ Препарат «Хемдженикс» ($3,5 млн или 211, 278 млн ) 25 ноября 2022 году после одобрения FDA возглавил рейтинг препаратов. Это не только первый препарат для генной терапии гемофилии, но и самый дорогой препарат в истории. Гемофилия — это тяжелое наследственное заболевание, при котором нарушена свертываемость крови, что вызывает тяжелые и частые кровотечения. Сейчас кровотечения контролируют постоянным введением дорогостоящих препаратов. Данный препарат дает надежду на единственный укол, который решит проблему.

2️⃣ Препарат «Скайсона» ($3 млн) является первым одобренным препаратом для лечения церебральной адренолейкодистрофии, редкого заболевания мозга у мальчиков. Церебральная адренолейкодистрофия — наследственное заболевание, происходящее в следствие мутации, что приводит к разрушению защитного слоя миелина в нервных клетках. Часто мальчики не выживают или становятся инвалидами. Ежегодно в США рождается 5 мальчиков с указанным заболеванием. Компания Bluebird bio планирует выпускать 10 упаковок препарата в год.

3️⃣ Препарат «Зинтегло» ($2,8 млн) от бета-талассемии, наследственной болезни крови, при которой одной из цепей гемоглобина в эритроцитах мало или вообще нет. Одна доза препарата может навсегда устранить потребность в пожизненных постоянных переливаниях крови пациентам. В марте 2022 года компания-производитель отозвала свое заявление по регистрации препарата в Европе, посчитав, что коммерчески выходить на него не выгодно.

4️⃣ Препарат «Золгенсма» ($2,1 млн) для лечения педиатрической спинальной мышечной атрофии. Спинальная мышечная атрофия (СМА) - редкое нервно-мышечное заболевание, приводящее к потере двигательных нейронов и прогрессирующему истощению мышц. Препарат не лечит и не исправляет уже разрушенные в ходе заболевания мышцы, но предотвращает развитие разрушения новых. Поэтому его рекомендуют вводить детям до 2 лет, так терапия приносит максимальную пользу.

Что примечательно, первых три препарата разработала компания Bluebird bio и только последний препарат разработала компания AveXis, входящая в состав Novartis.

Формула каждого из этих препаратов непростая, она состоит из многих факторов: сбитающей с ног цены + потрясающе инновационной технологии + головокружительного прогресса в терапии + чуда одной дозы в безнадеге + волшебного эффекта + риска быть в группе "кому не помогло".

Да, при всех затратах, есть те, кому не помогло. Так бывает. И вся фарма идет бороться за их жизни дальше.

Чат IP Lapa