🧬 Редактирование генов снизило холестерин вдвое

У некоторых людей есть особая мутация в гене, кодирующем белок ANGPTL3, активный в клетках печени. У них он «сломан», в результате в крови меньше холестерина, а потому ниже риск инфаркта и инсульта из-за закупорки сосудов. И эта особенность не влияет на другие системы организма.

✂️ Ученые разработали генную терапию, которая искусственно «ломает» нужный белок у людей без этой мутации. Препарат CTX310 ввели 15 пациентам с тяжелой дислипидемией — высоким уровнем холестерина и триглицеридов в крови.

CTX310 использует «генетические ножницы» CRISPR-Cas9 для точечной правки ДНК. Наночастицы попадают в клетки печени, в которых «разрезают» нужный участок спирали. Клетка пытается восстановить его, но из-за ошибок ген перестает работать.

Уже через две недели активность ANGPTL3 у пациентов снизилась на 80%, уровень холестерина — на 49%, а триглицеридов — на 55%. Эффект сохранялся на протяжении всего периода наблюдения — двух месяцев.

🫀 Почему это важно?

Впервые генная терапия нацелилась на один из главных факторов сердечных заболеваний. Единственный укол может заменить пожизненный прием лекарств для миллионов людей.

Главный риск — вмешательство необратимое. Таблетки можно прекратить принимать, а изменение генома исправить непросто. За участниками эксперимента продолжат наблюдать до 15 лет для оценки долгосрочной безопасности.

👋 Подпишитесь на Hi, AI!