🧬 یک بار تزریق، یک سال کلسترول نصف!

کلینیک کلیولند نتیجه ۱۲ ماهه اولین آزمایش انسانی یک درمان مبتنی بر کریسپر را منتشر کرد. با یک تزریق وریدی، چربی خون بیمارانی که به دارو جواب نمی‌دادند تا یک سال پایین ماند.

🔬 چیست: داروی آزمایشی CTX310 از شرکت CRISPR Therapeutics، روی ۱۵ بیمار با چربی خون مقاوم به دارو، در فاز ۱؛ نتایج در مجله NEJM منتشر شد.
⚙️ چطور کار می‌کند: نانوذره چربی، mRNA آنزیم Cas9 و یک RNA راهنما را به سلول‌های کبد می‌رساند و ژن ANGPTL3 را برای همیشه از کار می‌اندازد. دوز: ۰٫۱ تا ۰٫۸ میلی‌گرم بر کیلوگرم.
✅ نتیجه: در بالاترین دوز پس از یک سال، LDL ۵۲٫۵٪، تری‌گلیسیرید ۴۷٫۸٪ و پروتئین ANGPTL3 ۷۸٫۶٪ کاهش یافت؛ بدون عارضه جدی مرتبط با دارو.

💡 نکته: هنوز فاز ۱ با فقط ۱۵ نفر است و ویرایش ژن برگشت‌ناپذیر؛ FDA پیگیری ۱۵ ساله خواسته است.

📖 مطالعه کامل در سایت:
https://hieng.ir/post.php?id=b20260929-2f32b0

🆔 @HiEng