🧬 В Германии впервые успешно применили технологию редактирования генома CRISPR

В берлинской Charité 19-летнему пациенту с тяжёлой бета-талассемией провели терапию с помощью технологии Crispr, и теперь он больше не зависит от регулярных переливаний крови (раньше они были нужны примерно каждые три недели)

Как это работает: у пациента берут стволовые клетки, редактируют их гены в лаборатории, чтобы организм снова мог производить работающий гемоглобин, а затем возвращают клетки обратно. В случае этого пациента ввели около 900 млн генетически изменённых клеток.

В Германии расходы покрывает государственная медицинская страховка, но клинике нужно отдельно согласовывать лечение.

Есть и серьёзная обратная сторона: перед процедурой нужна химиотерапия, которая может повреждать печень, слизистые и с высокой вероятностью привести к бесплодию. Долгосрочных данных пока тоже мало, поэтому пациента будут наблюдать ещё 15 лет.

Но сам результат впечатляет: по данным Charité, иммунная система пациента восстановилась, а его состояние сейчас оценивают как очень хорошее.

@goose_expat