В Гемабанке начался новый этап исследований генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и В.
Специалисты Гемабанка успешно завершили лабораторные исследования на клеточных моделях in vitro (в пробирке) и приступили к тестированию препаратов на живых организмах in vivo.
Гемофилия - редкое наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. В России с этим диагнозом живут более 12 000 человек.
❗️Разрабатываемые препараты относятся к классу генной терапии нового поколения. Ключевое преимущество – оптимизированный режим дозирования терапевтического белка. Благодаря тканеспецифичному синтезу препарат активируется строго в целевых тканях организма, что существенно повышает безопасность и эффективность лечения.
Препараты-кандидаты для лечения гемофилии обоих типов (А и B) уже показали высокую эффективность на клеточных моделях. Теперь специалисты компании запустили этап тестирования на мышах с целью определения минимальной эффективной дозы препарата.
После завершения текущего этапа и анализа всех данных по оптимизированным генетическим конструкциям компании перейдут к полномасштабным доклиническим испытаниям препаратов-кандидатов.
Почему эта новость важна?
Она показывает, насколько стремительно развивается современная биомедицина. Еще недавно многие заболевания считались неизлечимыми, а сегодня для них создаются новые клеточные и геннотерапевтические подходы.
🧬 Биотехнологическая компания Гемабанк уже более 20 лет работает в сфере клеточных технологий и участвует в развитии инновационных методов лечения заболеваний крови и иммунной системы.
Мы верим, что медицина будущего создается уже сегодня.
Именно поэтому тысячи семей принимают решение сохранить стволовые клетки при рождении ребенка - как уникальный биологический ресурс, который можно получить только один раз в жизни.
📌 Сохранить стволовые клетки можно только в день рождения малыша.