Новое исследование, опубликованное в журнале Science, показало возможность редактирования гемопоэтических стволовых клеток для долговременного производства терапевтических белков для лечения широкого спектра заболеваний: генетических, онкологических, аутоиммунных.
Для получения клеток с нужными характеристиками ученые использовали генное редактирование CRISPR и добились производства редких защитных антител гемопоэтическими стволовыми клетками.
В доклинических моделях такой подход показал отличные результаты в защите от инфекций, однако новая стратегия имеет гораздо больший потенциал. Например, с ее помощью появляются возможности для лечения генетических заболеваний, вызванных отсутствием ферментов или других важных белков. С другой стороны, ГСК можно запрограммировать на выработку антител для лечения рака, метаболических, аутоиммунных и многих других заболеваний.
«Иными словами, у гемопоэтических стволовых клеток, включая ГСК пуповинной крови, появляется потенциал для синтеза любого белка для лечения опухолей, врожденных нарушений метаболизма и многих других тяжелых заболеваний», – заявил Иван Потапов, врач-трансфузиолог, к.м.н., директор Гемабанка.
Это исследование ярко демонстрирует перспективы биострахования и сохранения клеток пуповинной крови здорового ребенка.
«Часто будущие родители спрашивают о возможностях клеток пуповинной крови. Теперь мы видим, что ученые уже умеют делать из ГСК практически фабрику по производству лекарственных белков, поэтому потенциал клеток теоретически не имеет ограничений», – заключил Иван Потапов.
Подробнее о гемопоэтических стволовых клетках и биостраховании ребенка можно прочитать на сайте Гемабанка.
⚡️Гемабанк в MAX