⏺شرکت‌های داروسازی یاوتسوکا و آیونیس اعلام کردند که داروی آزمایشی اولفنرسن (ulefnersen) در یک مطالعه فاز نهایی روی بیماران مبتلا به نوع نادر و ارثی ALS، به هدف اصلی خود دست یافت

⏺این دارو در بیماران مبتلا به FUS-ALS، نوعی ALS ژنتیکی، عملکرد و بقا را در مقایسه با دارونما بهبود داد و همچنین نشانگرهای مرتبط با آسیب سلول‌های عصبی را کاهش داد و پیشرفت بیماری را به تاخیر انداخت

⏺بیماری FUS-ALS، سلول‌های عصبی کنترل‌کننده حرکت را تخریب می‌کند و تاکنون درمان تائیدشده‌ای که به‌ طور اختصاصی علت ژنتیکی این بیماری را هدف قرار دهد، وجود نداشته است

⏺دو شرکت اعلام کردند که بیشتر عوارض جانبی، خفیف یا متوسط بوده و دارو پروفایل ایمنی مطلوبی نشان داده است

⏺اوتسوکا و آیونیس قصد دارند درباره نتایج مطالعه با سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) و سایر نهادهای سلامت در جهان مذاکره کنند و مسیرهای دریافت تائیدیه سریع‌تر را دنبال کنند/رویترز