نخستین داروی درمان کمبود MCT۸ تایید شد

🟧فن‌سالاران/
سازمان غذا‌و‌داروی آمریکا، داروی «امسیتیت، Emcitate/ تیراتریکول، tiratricol» را برای درمان تیروتوکسیکوز محیطی در بیماران مبتلا به کمبود پروتئین ناقل هورمون‌های تیروئید MCT۸، معروف به سندرم آلن-هرندون-دادلی تایید کرد.

این بیماری ژنتیکی بسیار نادر با افزایش سطح هورمون‌های تیروئید در خون همراه است و می‌تواند به تپش قلب سریع، افزایش فشار خون و اختلالات متابولیک منجر شود.

امسیتیت که به شکل قرص برای سوسپانسیون خوراکی عرضه می‌شود، نخستین داروی تاییدشده FDA برای درمان نشانه‌های این بیماری نادر و ناتوان‌کننده است؛ تاییدیه‌ای که به گفته این سازمان، بیانگر تعهد آن به بیماران مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی نادر با نیازهای درمانی جدی و برآورده‌نشده است.
/واحد خبرهای خارجی

🟧@fansalaran