Как сказал Омар Хайям... учи мат часть
Ни для кого не секрет, что в медицине в клинических исследованиях используются методы статистики. Можно встретить как простые, так и сложные. При это нередко врачи, которые начинают погружение в нее, смотрят на всю статистику, как на предопределенный алгоритм, где просто идешь по стрелочкам и будет все нормально (отсюда мифы про проверки на нормальность и прочее).
И иногда этот подход имеет смысл. Вспомним, как нас учили математике в школе. Сначала запоминаешь достаточно упрощенные схемы взаимодействия, операций, затем погружаешься глубже и понимаешь откуда они, почему работают, почему это наилучший вариант для достижения цели (или их несколько). Так же и с обучением статистики. В самом начале проще выучить какие-то
Тогда становится понятно, что единственного рабочего алгоритма нет. Есть скорее набор особенностей, о которых нужно знать уже на этапе идеи и планирования методологии, в т.ч. с обозначением и пониманием цели.
И это, на мой взгляд, одна из самых классных возможностей в статистике. Изучать нюансы, понимать как влияют изучаемый вопрос и методология на анализ, продумывать их заранее с учетом вводимых предположений, адаптироваться при их нарушении и т.д.
До этих рассуждений у меня возникла идея показать пример, что бинарные данные можно анализировать по-разному. При этом я предполагаю (точнее сам задаю), что данные получены из РКИ (т.е. у нас нет спутывающих факторов), все наблюдения независимы.
Предлагаю посмотреть пример (в тексте описание, на рисунках результаты):
- Делаем симуляцию, где случайным образом назначаются группы (0 или 1 с вероятностью 50%) и независимо от групп происходит исход (0 или 1 с той же вероятность 50%), т.е. в наших данных верна нулевая гипотеза, что группы не влияют на исход;
- сравниваем разными методами.
1) Посмотрим описательные характеристики. В группе 0 достигли исхода 49%, в группе 1 – 62%.
2) Классический вариант (по алгоритмам) в этом случае применить Хи-квадрат Пирсона, чтобы получить значение p-value. Проводим и получаем 0.195, значимых различий не выявлено (при пороге в 5%, который мы будем использовать и дальше).
3) Частота в бинарных данных - это мат ожидание (𝔼[X] = p). В нашем случае оно не будет отличаться от мат ожидания в виде среднего (𝔼[X] = µ = 1*p + 0*(1-p)). Значит я могу ради получения p-value использовать t-тест для сравнения средних (тут есть нюанс в расчете дисперсии, но этот момент мы опустим, результаты достаточно близки).
4) Еще один вариант - это применить логистическую регрессию к данным, где группы - независимая переменная, исход - зависимая. В результате получим не только p-value, но и отношение шансов (OR).
5) Вспомним пункт 3, тогда нам ничто не мешает сравнить разницу средних через линейную регрессию. В дополнение мы получим разницу средних (MD), которая равна разнице рисков (RD).
6) Мы можем сомневаться в пункте 3 и 5, но хотим получить предельный эффект (marginal effect) в виде разницы рисков (RD). Возможно из модели логистической регрессии из пункта 4 через пакет marginaleffects получить необходимый нам эффект. И p-value в придачу.
7) Но вдруг нам нужно (ставшая такой популярной) относительная оценка эффекта в виде относительного риска (RR). Через тот же пакет мы можем это сделать. Конечно, p-value у нас тоже будет.
Здесь я не касаюсь вопроса расчета стандартных ошибок (а из них доверительных интервалов), лишь показываю, что если нужно получить значение p-value, то можно использовать разные методы. А сам результат будет примерно одинаков.