НЕ ХУЖЕ ≠ ЛУЧШЕ
⠀
❗Non-inferiority trial (нормального перевода нет, но мне нравится - ИССЛЕДОВАНИЯ НЕ МЕНЬШЕ РЕЗУЛЬТАТИВНОСТИ)❗
⠀
Направлено показать, что экспериментальное лечение не хуже контроля 🤷🏻‍♂️
⠀
"Золотой стандарт" исследований (рандомизированное плацебо-контролируемое двойное-слепое) в основном относится к типу superiority (исследование превосходства). То есть нужно показать, что новый препарат лучше контроля 📈
⠀
Но если результат не лучше? Это обязательно хуже?
Нет, вот здесь и место non-inferiority trial.
⠀
⚠️Обязательно для его проведения используется предел (δ, non-inferiority margin) результата⚠️
⠀
🟥Если результат исследования НИЖЕ предела, то делается вывод, что новое лечение ХУЖЕ стандартного.
⠀
🟩Однако, если ВЫШЕ, то мы говорим, что новое лечение НЕ ХУЖЕ стандартного.
⠀
Выбор δ является критически важным аспектом. Часто выбирается на основе суждения со ссылкой на источник.
⠀
❗Т.е. с самого начала КИ должно быть разработано так, чтобы показать, что эффект нового лечения хуже, но не более чем на заранее определенную величину❗
⠀
И когда же может потребоваться такое?
⠀
📍Соответствует ли новое лечение по эффективности стандарту (неэтично сравнивать с плацебо), имея при этом вторичные преимущества (безопасность, экономическая выгода)
📍Сравнение существующих эффективных методов лечения между собой или с установленным "золотым стандартом"
📍Соответствие эффективности дженериков/аналогов оригинальному препарату (но в идеале для этого использовать КИ на эквивалентность)
⠀
И всегда нужно помнить о различных подводных камнях:
🔹Нельзя делать вывод, что один из методов лучше (только "хуже"/"не хуже")
🔹Достаточно непростой правильный расчет δ
🔹Больший размер выборки (чем для superiority)
🔹Не "золотой стандарт" исследований
🔹Необходимо проводить коррекцию статистического анализа
🔹Использовать ITT и PP анализов (используя только один можно получить смещение результатов)
⠀
Non-inferiority trial достаточно интересный тип КИ, но (мне кажется 👨🏻‍⚕️) немного недооценённый. Почему-то важнее показать, что новое всегда "лучше", а не "не хуже"🙀
⠀
#ebm_дизайн