Очередной случай летального исхода при генной терапии

В Китае 6-летней девочке с редким генетическим нарушением развития мозга ввели в спинномозговую жидкость вирусные векторы, несущие инструкцию для редактирования генома и исправления мутации. Персонализированная генная терапия направлена на коррекцию дефектного гена в клетках головного мозга. После лечения у ребенка развились лихорадка и признаки поражения почек. Девочка умерла примерно через неделю. Наиболее вероятной причиной считают иммунную реакцию на сам вектор (вирус).

Случай особенно привлекает внимание на фоне китайского кризиса биоэтики после 2018 года, когда история с редактированием человеческих эмбрионов привела к ужесточению правил, но не сняла вопросы о качестве надзора и прозрачности вокруг экспериментальных вмешательств.

Не менее важна и финансовая сторона: родители сами собрали более $800 тыс. на разработку и применение терапии, а отношения с исследовательской группой, по сообщениям, строились на неформальных договоренностях.

Более того, уже после смерти ребенка команда опубликовала в Nature работу с данными на животных моделях, демонстрируя эффективность подхода, но из финальной версии убрали сведения о семье и о том, что родители финансировали проект.

На этом фоне США все жестче смотрят на данные, связанные с исследованиями в Китае, особенно если речь идет о клинических и генетических вмешательствах, где ставятся под вопрос прозрачность и информированние участников.

Оправданы ли такие риски при отсутствии возможных альтернатив лечения заболевания?