Технически он проводится 29 февраля, [что символично]. Но в этот раз 29 число в отпуске.
Накидала тут ответов на частые вопросы:
Какая распространенность редких заболеваний?
В России редкие (орфанные) заболевания — те, что обнаруживаются у одного из 10000 человек и того реже.
В Европе к ним причисляют те, что встречаются у одного пациента из тысячи.
Среди более 10 тыс. таковых 80% имеют генетическую природу. Некоторые болезни настолько редки, что о них не ведают даже врачи.
Как их лечить?
95% редких заболеваний не имеют лечения, но с симптомами некоторых из них можно работать обычными препаратами.
Сколько всего орфанных лекарств?
Чуть больше 400 штук тех, что могут быть эффективны, но не являются орфанными.
Конкретно «редких» — 151 штука. Лучше всего мы умеем лечить редких раков: противоопухолевых средств и иммуномодуляторов 36,4%.
Например, от множественной миеломы есть 13 лекарств, диффузной В-крупноклеточной лимфомы – 7, острого миелоидного лейкоза и фолликулярной лимфомы – по 5 лекарств.
Почему их так мало?
Ну-у… для оценки эффективности и безопасности орфанных препаратов не всегда удается набрать даже 10 человек с одинаковой патологией. Из-за этого страдает надежность результатов.
Кроме того, весь процесс разработки от поиска активной молекулы до вывода препарата на рынок убыточен.
Требуется 10-15 лет больших финансовых страданий и, как вы понимаете, успех не гарантирован:
💞
До 90% потенциальных лекарств сходят с дистанции на этапе клинических исследований
💞
Только 12%, прошедших испытания, в конечном итоге выходят на рынок
Поэтому чтобы фармфирмам было интересно заниматься наукой, нужны государственные инвестиции.
И это знаете, поднимает довольно интересные этические вопросы, поскольку расходы на орфанные заболевания будут нести пациенты с обычными мирскими болезнями.