Умерла 1-я в мире пациентка после CRISPR-терапии мозга

6-летняя девочка умерла в Китае после того, как ей провели первую в мире терапию CRISPR с редактированием оснований, направленную на мозг, в рамках экспериментального клинического испытания.

Причём смерть скрывали целый год.

Как оказалось, в марте прошлого года в шанхайской больнице Xinhua Hospital 6-летней девочке провели экспериментальную генную терапию - первую в истории, нацеленную непосредственно на мозг с помощью base editing (более точной версии CRISPR).

У девочки был синдром Snijders Blok-Campeau из-за точечной мутации в гене CHD3. Её жизни это напрямую не угрожало.

Семья фактически спонсировала разработку этой терапии и заплатила $860 000 на эту персонализированную терапию.

Терапию ввели и через 7 дней девочка умерла от тяжёлой иммунной реакции.

Расследование Science и Retraction Watch выяснили, что

1. Ученые - разработчики родителям серьёзно преуменьшили риски.

2. Испытание на девочке провели без одобрения национальных регуляторов.

3. Результаты исследований на животных, на которых провели эксперимент вызывали вопросы, но их, похоже, не до конца учли.

4. Смерть девочки не упоминается нигде, а в статье Nature о доклинических исследованиях её даже не упомянули. Запись на ClinicalTrials.gov не обновляли больше года.

Руководителем проекта был нейробиолог Qiu Zilong из Shanghai Jiao Tong University. Тот самый учёный, который в 2018 году публично осуждал Хэ Цзянькуя за CRISPR-младенцев.

Сейчас университет начал внутреннее расследование. Больница ранее отделалась символическим штрафом в $3500.