📈Гемабанк инвестирует в генную терапию нейромышечных заболеваний

Биотехнологическая компания Гемабанк (ММЦБ, МБ: GEMA) инвестирует в биотехнологический стартап Орфадженекс, разрабатывающий геннотерапевтические препараты для лечения редких (орфанных) нейромышечных заболеваний.

💸Инвестиции Гемабанка в Орфадженекс составят 15 млн рублей. На текущий момент предоставлено 10,5 млн рублей, остальная сумма будет направлена до конца 2026 года. Средства пойдут на дальнейшую доклиническую разработку, масштабирование производства AAV-векторов и подготовку к клиническим исследованиям.

💊В портфеле Орфадженекс несколько разработок, в том числе - для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). СМА - тяжелое наследственное заболевание, при котором происходит потеря двигательных нейронов спинного мозга, что приводит к мышечной слабости, атрофии мышц и прогрессирующей утрате двигательных функций. В России с СМА могут проживать около 1,5 тыс. человек, при этом ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания. СМА - ведущая в мире генетическая причина смертности детей до 2 лет.

❗️В основе линейки препаратов — технология передачи генов с помощью AAV-векторов, позволяющая доставлять рабочие копии генов непосредственно в поражённые клетки.

🗣По словам  руководителя проекта по СМА компании Орфадженекс Ивана Яковлева:  «Наш препарат разработан с учётом новейших достижений в области генной терапии и нацелен на благоприятный профиль переносимости и потенциально меньшую дозу при сохранении целевого терапевтического эффекта, это значимо одновременно для безопасности пациента и для экономики производства. Технические решения, обеспечивающие эти свойства, на данном этапе мы пока не раскрываем. Единственный зарегистрированный на сегодня препарат для генной терапии (Zolgensma), по сути, основан на технологиях середины 2000-х годов. Методы генной терапии с тех пор заметно эволюционировали».

🌐Рынок терапии редких нейромышечных заболеваний остается одним из самых дорогостоящих направлений орфанной медицины. Согласно данным из открытых источников, объем продаж препаратов для лечения СМА в России в 2024 году составил около 27 млрд рублей, а закупки фонда Круг добра по орфанным нозологиям с поражением мускулатуры в 2023 году составили 33,9 млрд рублей. Эти показатели отражают высокий спрос на эффективные терапевтические решения и значимость разработки новых препаратов.